主营业务与商业模式：双平台驱动基因治疗管线

嘉因生物（Exegenesis Bio Inc.）是一家专注于基因疗法及寡核苷酸药物开发的生物制药公司，成立于2019年，总部位于开曼群岛，主要运营实体位于中国杭州和广州。公司核心技术平台包括自主研发的AAVarta（AI辅助AAV衣壳进化发现平台）和SODA（沉默寡核苷酸设计方法），聚焦于罕见病及常见疾病的创新疗法开发。

公司目前拥有11款在研候选产品，涵盖脊髓性肌萎缩症（SMA）、湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）、法布里病等适应症。其中核心产品EXG001-307（SMA 1型）已进入III期临床，EXG102-031（wAMD）和EXG202（眼底新生血管疾病）处于I/II期临床阶段。商业模式以自主研发为主，生产主要依赖外包，未来计划通过全球市场销售实现收入。

营业收入及变化：2025年前九月收入129.9万元 尚未商业化

公司目前无商业化产品，收入规模远低于行业平均水平，且尚未形成稳定收入来源。2025年前九个月收入仅129.9万元，主要来自为海外客户提供研发服务（供应专有载体rAAV）。

净利润及变化：净亏损持续扩大 2025年前九月亏损9433万元

公司2024年净亏损2.20亿元，2025年前九个月净亏损9433万元，亏损规模持续扩大。亏损主要源于研发投入，同期研发开支分别占总运营开支的87.3%和87.3%，反映公司仍处于研发投入期，尚未进入回报阶段。

毛利率及变化：2025年前九月毛利率仅10% 业务模式待验证

2025年前九个月，公司实现毛利13万元，毛利率仅10%。由于收入主要来自研发服务，而非自主产品销售，该毛利率水平远低于生物制药行业平均水平（通常60%以上），反映公司当前业务模式盈利能力较弱，需依赖未来产品商业化改善。

营业收入构成及变化：收入结构单一 依赖研发服务

公司目前收入全部来自研发服务，尚无产品销售收入。2025年前九个月收入129.9万元全部来自为一名海外客户提供的rAAV载体测试服务，客户集中度100%，存在严重依赖单一客户的风险。

关联交易：向关联方出售资产 款项回收存疑

2023年7月，公司向关联方杭州行诚出售质粒生产线及设备，交易对价7290万元。杭州行诚由公司创始人王立军控制，截至2025年12月31日，尚有2910万元款项未收回。该交易定价公允性及款项回收风险需重点关注。

财务挑战：流动负债净额16.32亿元 现金消耗率高企

公司财务状况严峻，2025年9月末流动负债净额达16.32亿元，资产负债率极高。现金及现金等价物2.62亿元，按当前每月约7000万元的现金消耗率（2025年前九月经营活动现金净流出6275万元），现有资金仅能支撑约3.7个月运营，亟需IPO融资维持生存。

同业对比：研发投入效率低于同行 核心产品竞争激烈

与国内同行业公司相比，嘉因生物研发投入效率偏低：2024年研发开支1.45亿元，仅推进1款III期、2款I/II期产品；而同类公司如纽福斯（688296.SH）同期研发投入3.2亿元，已有1款产品获批上市。

在SMA领域，诺华Zolgensma已全球获批，国内竞争对手北京锦篮基因的GC101已进入III期临床，嘉因生物EXG001-307临床进度落后。

主要客户及客户集中度：客户集中度100% 业务持续性风险高

2025年前九个月，公司唯一客户贡献全部收入，客户集中度100%。该客户为海外机构，合作稳定性及未来订单可持续性存在重大不确定性，一旦合作终止将导致收入归零。

主要供应商及供应商集中度：前五大供应商采购占比47.6% 供应链依赖风险

公司对供应商依赖度较高，2025年前九月前五大供应商采购占比47.6%，其中第一大供应商占比20.2%。核心原材料如AAV载体生产依赖第三方，供应链中断风险较高。

实控人及主要股东：创始人团队持股31.16% 股权结构集中

公司实控人为吴振华博士、叶国杰博士、王立军女士及Landes Therapeutics Ltd，通过一致行动协议合计控制31.16%投票权。君联资本、高瓴等机构投资者持股比例未披露，但IPO后创始人团队仍为单一最大股东组，股权集中可能导致决策缺乏制衡。

核心管理层：经验丰富但薪酬披露不足

董事长吴振华博士拥有20年基因治疗研发经验，曾任职于诺华等国际药企；首席科学官叶国杰博士专注AAV载体开发。但招股书未披露管理层具体薪酬及激励机制，信息透明度不足。

风险因素：临床开发、监管审批及商业化多重风险

临床开发风险：核心产品疗效数据劣于竞品

核心产品EXG001-307高剂量组仅66.7%患者实现无支撑独坐，疗效数据劣于诺华Zolgensma（91%患者实现独坐），III期临床失败风险高。此外，EXG001-307高剂量组出现2例血栓性微血管病（TMA），安全性问题需进一步验证。

监管风险：18A章上市地位存退市风险

作为18A章生物科技公司，需满足上市后持续研发要求，若核心产品研发失败可能面临退市风险。中国基因治疗IND审批周期平均14个月，较美国（30天）显著延长；AAV类产品尚未纳入优先审评通道，商业化时间存在重大不确定性。

商业化风险：市场竞争激烈先发优势不足

SMA治疗市场竞争激烈，诺华Zolgensma已占据先发优势，EXG001-307需在定价、疗效或安全性上形成差异化优势。同时，公司尚未建立销售团队，商业化能力有待验证。

财务风险：资金链面临断裂风险

流动负债高企，现金储备不足，若IPO募资不及预期将面临资金链断裂风险。按当前现金消耗速度，现有资金仅能支撑约3.7个月运营。

结论：高风险生物科技标的 投资需谨慎

嘉因生物作为未盈利生物科技公司，面临研发失败、监管审批、商业化及财务等多重风险。核心产品临床数据不具显著优势，财务状况严峻，依赖IPO融资维持运营。投资者需充分评估其技术平台先进性、临床进度及资金链状况，审慎决策。

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