关注角膜营养不良，复旦团队基因编辑疗法在美获批开展新药临床试验
角膜营养不良（CD）是一种致盲遗传性眼病，传统的治疗方法无法从基因层面阻止疾病复发，治疗后的反复发作导致其成为全球医疗公认的治疗难题。目前，复旦眼科团队创新疗法已在美国获得新药临床试验批准，并将适时在国内启动相关研究。
1月19日，澎湃新闻（www.thepaper.cn）记者从复旦大学附属眼耳鼻喉科医院获悉，近日由该院眼科洪佳旭教授与周行涛教授牵头发起的“研究者发起临床研究（IIT）”项目合作方传来捷报——其自主研发并正由医院开展研究者发起临床研究的遗传性角膜营养不良基因编辑治疗新药GEB-101，已正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）的新药临床试验（IND）批准。
洪佳旭、周行涛团队研发的新药，是全球首个针对TGFBI相关角膜营养不良的体内基因组编辑疗法。获批后，合作研发单位计划于美国、中国正式启动名为“CLARITY”的Ⅰ/Ⅱ期临床试验。这一进展，标志着中国自主研发的眼科基因治疗药物获得国际权威监管机构认可，也是对复旦大学附属眼耳鼻喉科医院在眼科基因治疗领域精准布局并率先引入前沿技术开展IIT研究的高度印证。
该团队介绍，TGFBI相关角膜营养不良是一种常染色体显性遗传眼病，由TGFBI基因突变导致异常蛋白在角膜内持续沉积，引起患者严重畏光、反复眼痛和进行性视力下降，最终可致盲。传统的表层角膜切削术（PTK）或角膜移植术仅能暂时清除沉积物或更换角膜，无法从基因层面阻止疾病复发，患者面临多次手术的负担。
新药GEB-101作为一种基于核糖核蛋白（RNP）的创新体内基因组编辑疗法，具有“即用且快速降解”的特性，旨在从根源上针对致病基因，实现高效靶向编辑的同时追求更低的脱靶风险，有望为患者提供一种全新的、根治性的治疗选择。
该团队披露，CLARITY临床试验预计于2026年第二季度在美国的研究中心启动患者入组，并适时在国内开展相关研究。
澎湃新闻高级记者 李佳蔚