Epicrispr报告EPI-321治疗后面肩肱型肌营养不良症患者瘦肌肉体积增加的积极临床证据
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2026-06-28 07:30:51
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埃皮克里斯普生物科技公布其在研疗法EPI-321的1/2期临床早期数据，首次获得面肩肱型肌营养不良症（FSHD）患者瘦肌肉体积增加的临床证据。
关键数据如下：
- 首批3名可评估患者接受治疗6个月后，瘦肌肉体积增幅约达370毫升，对应肌肉质量增加约0.8磅
- 两个剂量组共9名给药患者中未报告任何严重不良事件
- 患者瘦肌肉体积提升经MRI扫描验证，伴随反映DUX4通路激活程度的循环游离DNA生物标志物水平下降
- 目前全球FSHD患者约87万名，该疾病尚无获批的疾病修正类治疗方案
EPI-321依托公司专有基因表达调控系统（GEMS），通过单次静脉注射AAV载体给药，在不改变机体原有DNA序列的前提下沉默FSHD致病驱动基因DUX4，实现长期抑制DUX4表达。
当前1/2期临床试验（NCT06907875）仍在推进，后续更多研究数据预计于2026年9月的世界肌肉协会年会上公布。
译文内容由第三方软件翻译。
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