（来源：求实药社）

12月2日，霍德生物宣布，公司自主研发的国际首款人前脑神经前体细胞注射液（hNPC01）获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予的快速通道资格（Fast Track Designation, FTD），用于治疗缺血性脑卒中导致的长期运动功能障碍。这一认定标志着hNPC01的临床价值与创新性获得全球权威监管机构的高度认可，也为该产品的国际临床开发和商业化加速奠定了重要基础。

hNPC01 注射液是一款基于人诱导多能干细胞（iPSC）定向分化的异体前脑神经前体细胞疗法，具备三大核心优势：

1. 细胞纯度、一致性与安全性：通过独有的二代RONA诱导分化技术可稳定批次生产，能分化出与人大脑组织一致的神经前体细胞，hNPC01的前脑命运的神经细胞纯度达99%以上，未发现iPSC细胞残留或其他组织细胞，多批次产品具有高度一致性、稳定性，迄今非临床或临床研究均支持了产品的安全性。

2. 细胞替代机制优势：hNPC01在体内外可继续分化为功能性大脑皮层神经细胞，机制研究显示hNPC01移植至脑梗塞大鼠模型后1个月就可检测到体内90%分化神经元的电生理活动，并能与下丘脑等多个脑区形成神经环路连接，显著提高运动功能恢复等。

3. 国际研发进度领先、运动功能改善显著：继hNPC01率先在2023-2024年获得中美IND后，已完成中国共23例缺血性脑卒中偏瘫后遗症患者的I期临床试验和十四五国家重点研发项目研究12-18个月随访，显示出良好的安全性特征和治疗潜力，为后续研究奠定了坚实基础：

1) 所有剂量组12个月时已达到对基线的上下肢运动功能评分FMMS改善显著性差异。目标人群FMMS或上肢FMA-UE改善合并数据达到对历史随机复健或假手术安慰剂对照组的p值小于0.001或0.005的显著性差异。

2) 临床研究hNPC01单次对因治疗后12个月低剂量组平均上肢改善（FMA-UE）约为11.3分，高剂量组约为13.7分，目标人群达到临床显著意义5分以上改善患者的响应比例为92%，同时也观察到下肢运动功能与语言功能改善。全球唯一获批可用于偏瘫上肢运动功能障碍治疗的迷走神经刺激器（VNS）需结合3个月的复健，以平均上肢功能FMA-UE改善5.8分，达到5分以上改善比例47%的数据获批，未报道下肢与语言功能改善。

3) 绝大部分患者的上下肢运动功能在12-18个月的随访期间持续改善，9位已完成18个月随访的患者在12个月改善基础上FMMS进一步改善了1到10分不等。

4) 至今有9位患者残疾等级mRS改善1级，目标人群改善比例为近70%，显示出hNPC01除改善运动功能障碍之外，对患者长期残疾程度和生活质量等方面的裨益。

霍德生物临床医学副总裁张淑宁博士表示：“hNPC01作为全球首款前脑神经细胞治疗产品，此次获得FDA快速通道资格，不仅是监管机构对产品本身创新性和临床价值的认可，更是对中国合规临床数据支持全球FIC产品海外加速开发的肯定。我们将充分利用这一监管支持，与FDA保持密切沟通，优化后期临床试验设计，加快中美等地区的注册进程，同时严格遵循中美两国的合规要求，确保产品的一致、稳定、安全性与有效性。我们始终以患者为中心，致力于将这一创新疗法尽快推向市场，为全球患者带来新的希望。”

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