(来源:千龙网)
1月6日,一种能延缓疾病进展的进口罕见病创新药在北京友谊医院开出中国内地首张处方。首位受益者是一位原发性胆汁性胆管炎患者。该药物的快速引进,得益于北京天竺综合保税区罕见病药品保障先行区的临床急需药品临时进口政策。
原发性胆汁性胆管炎是一种慢性肝病,属于罕见病。部分患者对目前的一线治疗药物治疗效果不佳。肝移植是终末期患者唯一有效的治疗手段。因此,患者亟需更多有效的创新治疗方案,及时阻止疾病进展。
此次使用的创新药能有效改善原发性胆汁性胆管炎患者症状和预后,同时具有较好的药物安全性,带来治疗新希望。该药物已在国外获批上市。近期,依托罕见病药品保障先行区的临床急需药品临时进口政策,该药物得以快速获批进入北京友谊医院,为亟需用药的患者提供与国际接轨的前沿治疗。
目前,该药物在中国内地仅可于北京友谊医院处方使用。患者可通过该院肝病中心线下门诊或互联网门诊咨询用药事宜。
北京天竺综合保税区是全国首家空港型综合保税区。2023年11月,国务院批复同意在天竺综保区建设罕见病药品保障先行区,探索进口未在国内注册上市的罕见病药品,并由特定医疗机构指导药品使用,进一步满足罕见病临床用药需求。